生长激素缺乏症是指下丘脑或垂体前叶功能障碍使生长激素分泌不足甚至完全缺乏，或由于生长激素分子结构异常等所致小儿身材矮小的一种内分泌疾病。生长激素缺乏症是儿科临床常见的内分泌疾病之一，大多为散发性，少部分为家族性遗传。

　　小儿生长激素缺乏症，其实就是我们的生长激素缺乏性侏儒症，又称为垂体性侏儒症。它其实就是指在出生以后或者是儿童期起病，因为下丘脑-垂体-胰岛素样生长因子，生长轴功能障碍，而导致的生长缓慢，身材矮小，但比例匀称。那么根据它的病因和发病机制，其实可以分为特发性生长激素缺乏性侏儒症，继发性生长激素缺乏性侏儒症，以及原发性生长激素不敏感综合征。

　　生长激素缺乏症的治疗，其治疗原则就是“缺什么补什么，差多少给多少” ，说来容易。但是，实际上却并非如此简单。补充生长激素之前，首先要除外禁忌症。对于骨骺已经闭合的患者，大量的补充生长激素不仅不能使身高进一步增长，而且还会造成生长激素过多带来的一系列问题。通过简单的骨龄检查即可以确定骨骺是否已经闭合，是否还存在长高的空间。有些就诊较晚的生长激素缺乏症或性早熟引起的骨骺提前闭合的患者，都没有再尝试补充生长激素治疗的必要。其次，对于怀疑恶性肿瘤或者原有肿瘤治疗后尚未稳定的儿童，都不建议补充生长激素治疗。一般来说，生理性补充生长激素一般不会让一个健康人长出肿瘤;目前也没有任何一种肿瘤患者需要降低体内生长激素进行治疗方法。但是，理论上生长激素会刺激体内所有组织细胞包括的肿瘤加速生长，而且不能保证所谓的生理补充治疗就一定是真正生理的模式。很多情况下通过现有的医学手段，并不能100%排除肿瘤的可能性，尤其是在肿瘤仍然处于非常早期的时候。所以，在补充生长激素之前进行详细、全面的评估是十分必要的，根据病因治疗是所有治疗的核心，在没有禁忌的情况下补充生长激素才是安全的。有些时候，权衡利弊是很困难的，一边治疗一边严密观察是折中的办法。

　　至于何种情况才能够补充生长激素，补充多少生长激素，这些都是十分复杂而具体的专业问题，还需要有经验的内分泌医生来判定。目前只能通过打针来补充生长激素，尚未出现口服制剂。药物的起始用量是根据病因以及患者的体重来决定的，需要在治疗的过程中观察身高、体重增长的情况随时调整。在治疗的过程中，准确、多次地记录患儿的身高对于观察疗效无疑是至关重要的，每次选择相同的测量方法、甚至用同一个测量器具、一天中大致相同的测量时点和同一个测量人员来进行身高测量而且重复3次取平均值，如此才会减少不必要的误差。此外，在补充生长激素的同时，足够的营养和适量的运动也是获得良好疗效的必要条件，严密观察，随时警惕肿瘤进展的可能性。现有的手段并不能够发现非常微小的肿瘤病灶，原有的肿瘤是否真的被“根治”很难确定，很多时候，在充分权衡利弊之后，仍然可以尝试补充生长激素。其他不良反应包括股骨头滑脱、生长加速引起的骨骼疼痛、原有脊柱侧弯加重等，但这些问题在正常的生长过程中也可能出现。还有较为罕见的胰腺炎、暂时男性乳房发育等。其他所谓的“不良反应”。

　　如果说生长激素治疗有效，也没有发现明显的不良反应，那么一般需要治疗多久呢?由于其价格相对高昂，而且随着体重的增加，花费还会进一步增加，因此疗程也是一个很重要的问题。一般来讲，在开始生长激素替代治疗的初期，身高的增长是显著的，但是随着治疗时间的延长，身高增长的速度逐渐趋于正常。当每年身高增长低于2.5cm的时候，继续延长用药时间并不能对身高有太大改善，也就是终止治疗的时候了。当然，如果在治疗过程中出现了不良反应，在权衡利弊之后，可以考虑提前终止治疗。

　　总的来说，在补充生长激素的过程中，需要遵医嘱定期到医院随诊，监测身高、体重的增长，定期复查骨龄以及相关激素的水平，警惕不良反应的发生，根据情况调整药物剂量，才能达到最大获益，并且一定要选择不含防腐剂的生长激素，全新第二代生长激素水剂不含防腐剂，预灌封包装，一步注射，安全便利！

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